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PROTECT-Studie für Kinder und Jugendliche mit Typ-1-Diabetes

Wurde bei Ihrem Kind kürzlich Typ-1-Diabetes diagnostiziert? Die Kinderklinik München Schwabing bietet Betroffenen mit neu manifestiertem Typ-1-Diabetes die Teilnahme an einer klinischen Studie an. Untersucht wird ein neues Medikament zur Behandlung der Erkrankung.

Typ-1-Diabetes ist die häufigste Stoffwechselerkrankung im Kindes- und Jugendalter und die Rate der Neuerkrankungen steigt aktuell leider jährlich um 3,5 Prozent an. Wir haben mit Frau PD Dr. med. Katharina Warncke über die PROTECT-Studie  gesprochen. Sie ist seit 2015 Oberärztin für den Bereich der Kinderendokrinologie und -diabetologie an der Kinderklinik München Schwabing.

 

1. Was ist Typ-1-Diabetes und welche Anzeichen deuten auf die Erkrankung hin?

Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunerkrankung, die zu einem absoluten Insulinmangel und daraus resultierenden erhöhten Blutzuckerspiegeln führt. Erste Anzeichen der Erkrankung sind starker Durst, eine hohe Trink- und Urinmenge, Müdigkeit, Abgeschlagenheit und Gewichtsverlust.

 

2. Was ist das Ziel der PROTECT-Studie?

Das Ziel der PROTECT-Studie ist es, die Autoimmunreaktion zu bremsen und die Funktionsfähigkeit Insulin produzierender Betazellen über einen längeren Zeitraum aufrechtzuerhalten. Damit soll eine Stabilisierung der Stoffwechsellage und eine bessere langfristige Prognose der Erkrankung erreicht werden.

 

3. Warum denken Sie, dass dieser Ansatz funktionieren könnte?

In früheren Studien wurde bereits gezeigt, dass das bei PROTECT verwendete Medikament zum Erhalt der Betazellen beitragen kann. So konnte das Medikament die klinische Manifestation eines Typ-1-Diabetes bei Personen mit einem sehr hohen Risiko für die klinische Manifestation um durchschnittlich zwei Jahre verzögern.

 

4. Was ist das für ein Studienmedikament, das die Teilnehmenden erhalten?

Das Medikament heißt „Teplizumab“. Es handelt sich dabei um einen sogenannten monoklonalen Antikörper, der auch bei anderen Erkrankungen wie Rheuma bereits erfolgreich eingesetzt wurde. Beim Typ-1-Diabetes kann dieses Medikament helfen, den Autoimmunprozess – d.h. die Zerstörung von Betazellen – zu bremsen und es regt die Bildung sogenannter „regulatorischer Zellen“ an. Dies soll zu einer verbesserten eigenen Insulinproduktion der Patientin oder des Patienten führen und so die Stoffwechsellage stabilisieren.

 

5. Wer kann an der PROTECT-Studie teilnehmen und wo wird die Studienteilnahme angeboten?

An der Studie können Kinder und Jugendliche im Alter von 8 bis 17 Jahren teilnehmen, die seit höchstens sechs Wochen an Typ-1-Diabetes erkrankt sind. Die Teilnahme wird in den USA, Kanada und Europa angeboten. In Deutschland gibt es aktuell sieben Zentren, die die Teilnahme anbieten. Neben München sind dies Augsburg, Freiburg, Heidelberg, Hannover, Bielefeld und Dresden.

 

6. Wie läuft die Studienteilnahme denn genau ab?

Potentiell interessierte Teilnehmerinnen und Teilnehmer sollten sich möglichst bald nach Neuerkrankung in einem der teilnehmenden Zentren melden. Spätestens drei bis vier Wochen nach Diagnosestellung erfolgt das „Screening“, eine eintägige Voruntersuchung, bei der genau untersucht wird, ob der potentielle Proband oder die potentielle Probandin für die Studie infrage kommt. Nachdem diese Voruntersuchungen abgeschlossen und ausgewertet sind, wird der Studienteilnehmende über zwölf Tage mit Teplizumab (oder Placebo) behandelt. Das Medikament wird als Infusion gegeben. Ein halbes Jahr später wird das Medikament (oder Placebo) erneut über zwölf Tage gegeben. Dies kann man sich wie eine „Auffrischung“ bei einer Impfung vorstellen. Um den Effekt neuer Medikamente zu bewerten, ist immer auch eine „Placebo-Gruppe", die das Studienmedikament nicht erhält, erforderlich. Nur einer von drei Patienten wird zufällig der „Placebo-Gruppe" zugeteilt. Natürlich profitieren auch Probandinnen und Probanden der „Placebo-Gruppe" durch besonders intensive Betreuung, den Einsatz moderner Glukosemess-Systeme etc. von einer Teilnahme an der Studie. Zumal bis zum Ende der Studie weder die Teilnehmenden, noch Ärztinnen oder Ärzte, wie auch andere Mitarbeitende wissen, wer welcher Gruppe zugeordnet ist.

 

7. Wer steckt eigentlich hinter PROTECT?

Hinter PROTECT steckt die Firma Provention Bio, eine amerikanische Firma, die Therapeutika für immunvermittelte Krankheiten entwickelt.

 

8. Gibt es noch andere Studien für Personen, bei denen die Manifestation des Typ-1-Diabetes länger zurückliegt?

Aktuell gibt es in Deutschland keine Studie für Kinder und Jugendliche, deren Manifestation des Typ-1-Diabetes schon länger zurückliegt. Es gibt allerdings Studien für Kinder, die ein hohes Risiko für die Entwicklung eines Typ-1-Diabetes haben. Diese werden am Institut für Diabetesforschung angeboten.

 

 

Weitere Studien zu Typ-1-Diabetes

Hier finden Sie eine Übersicht zu den Studien rund um Typ-1-Diabetes des Instituts für Diabetesforschung am Helmholtz Zentrum München.

 

PD Dr. med. Katharina Warncke

PD Dr. med. Katharina Warncke (*1977) beschäftigt sich mit der Pathogenese des Typ-1-Diabetes und mit zusätzlichen Autoimmunphänomenen in Bezug auf die Erkrankung. Seit 2015 ist sie Oberärztin der Kinderendokrinologie und -diabetologie an der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, München Klinik Schwabing und Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München. Sie war an zahlreichen Projekten des Instituts für Diabetesforschung am Helmholtz Zentrum München unter der Leitung von Prof. Anette-G. Ziegler beteiligt.

Stand: 04.12.2020